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Des microglies humaines induites à partir de cellules pluripotentes pour décrypter le potentiel thérapeutique de clec7a dans la maladie d'alzheimer // human microglia derived from pluripotent stem cells to investigate the therapeutic potential of clec7a i

Montpellier
Université de Montpellier
Publiée le 12 avril
Description de l'offre

Topic description

La maladie d'Alzheimer est une pathologie neurodégénérative complexe, caractérisée par une accumulation progressive de peptides amyloïdes, des altérations de Tau, des dysfonctionnements synaptiques et un déclin cognitif. Si les neurones ont longtemps été considérés comme les principaux acteurs de la maladie, les études génétiques récentes ont mis en évidence le rôle déterminant des cellules gliales, et en particulier microgliales, dans l'initiation et la progression des processus pathologiques. Parmi les gènes associés à la microglie, CLEC7A apparaît comme un marqueur précoce de la réactivité microgliale dans la maladie d'Alzheimer et comme une cible thérapeutique potentielle dans cette pathologie. Toutefois, sa contribution précise aux fonctions microgliales humaines et à la neuroinflammation précoce reste encore mal comprise.
Ce projet de thèse vise à décrypter le rôle de CLEC7A dans les microglies humaines en s'appuyant sur des modèles dérivés de cellules souches pluripotentes induites humaines (hiPSC). L'hypothèse centrale est que CLEC7A le profil transcriptionnel et les fonctions effectrices des microglies, et qu'il influence ainsi l'émergence et l'évolution des altérations de type Alzheimer dans des réseaux neuronaux humains immunocompétents. En s'affranchissant des limites des modèles murins et des tissus post-mortem humains, cette approche permettra d'étudier des mécanismes de la maladie dans un contexte cellulaire humain pertinent.
Le projet reposera sur la génération de lignées hiPSC invalidées pour CLEC7A par technologie CRISPR/Cas9, à partir de plusieurs lignées contrôle et Alzheimer, incluant des formes familiales et sporadiques. Ces hiPSC seront différenciées en cellules microgliales induites (iMGL), puis caractérisées sur les plans moléculaires et fonctionnels. Une première partie du travail consistera à déterminer l'impact de l'absence de CLEC7A sur le transcriptome et le protéome des iMGL par approches de séquençage d'ARN et d'analyse du protéome. L'effet de cette invalidation sera aussi analysé sur des fonctions microgliales clés impliquées dans la physiopathologie de la maladie d'Alzheimer, notamment la phagocytose, la libération de cytokines inflammatoires et la production d'espèces réactives de l'oxygène.
Dans un second axe, les iMGL contrôle et déficientes pour CLEC7A seront intégrées dans des réseaux neuronaux humains 2D, 3D et organoïdes cérébraux dérivés d'hiPSC afin de reconstituer des environnements neuronaux immunocompétents. Ces modèles permettront d'évaluer l'impact de la déficience microgliale en CLEC7A sur l'organisation des réseaux neuronaux, la viabilité neuronale, la morphologie synaptique et le développement de signatures de type Alzheimer, telles que l'agrégation amyloïde, les altérations de Tau et les perturbations neuro-inflammatoires. Cette stratégie expérimentale permettra d'étudier, avec une résolution à la fois cellulaire et temporelle, comment les microglies humaines contribuent aux premiers événements pathologiques de la maladie.
Au-delà d'une meilleure compréhension des fonctions de CLEC7A dans la microglie humaine, ce projet a pour ambition de valider ce récepteur comme cible potentielle pour une intervention précoce dans la maladie d'Alzheimer. Plus largement, cette thèse contribuera au développement de modèles humains innovants pour l'étude de la neuroinflammation et à l'identification de nouvelles stratégies de modulation des interactions microglie-réseaux neuronaux dans les maladies neurodégénératives.
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Alzheimer's disease (AD) is a complex neurodegenerative disorder characterized by the progressive accumulation of amyloid peptides, Tau alterations, synaptic dysfunction, and cognitive decline. While neurons have long been considered as the main drivers of the disease, recent genetic studies have highlighted the critical role of glial, especially microglial, cells in the initiation and progression of pathological processes. Among microglia-associated genes, CLEC7A has emerged as an early marker of microglial reactivity in Alzheimer's disease and as a potential therapeutic target in this condition. However, its precise contribution to human microglial functions and early neuroinflammation remains poorly understood.
This PhD project aims to decipher the role of CLEC7A in human microglia using models derived from human induced pluripotent stem cells (hiPSCs). The central hypothesis is that CLEC7A modulates the transcriptional profile and effector functions of microglia, thereby influencing the emergence and progression of Alzheimer-like alterations in immunocompetent human neuronal networks. By overcoming the limitations of murine models and human post-mortem tissues, this approach will make it possible to investigate disease mechanisms in a relevant human cellular context.
The project will rely on the generation of CLEC7A-KO hiPSC lines using CRISPR/Cas9 technology, from several control and AD lines, including both familial and sporadic forms. These hiPSCs will be differentiated into induced microglial cells (iMGLs) and then characterized at the molecular and functional levels. At first, the work will consist in determining the impact of CLEC7A deficiency on the transcriptome and proteome of iMGLs using RNA sequencing and proteomic analyses. The effect of this knockout will also be assessed on key microglial functions involved in Alzheimer's disease pathophysiology, including phagocytosis, inflammatory cytokine release, and reactive oxygen species production.
In a second part, control and CLEC7A-deficient iMGLs will be integrated into 2D, 3D human neuronal networks and cerebral organoids derived from hiPSCs in order to reconstitute immunocompetent neuronal environments. These models will make it possible to evaluate the impact of microglial CLEC7A deficiency on neuronal network organization, neuronal viability, synaptic morphology, and the development of Alzheimer's disease-like signatures, such as amyloid aggregation, Tau alterations, and neuroinflammatory disturbances. This experimental strategy will enable the study, with both cellular and temporal resolution, of how human microglia contribute to the early pathological events of the disease.
Beyond improving our understanding of CLEC7A functions in human microglia, this project aims to validate this receptor as a potential target for early intervention in Alzheimer's disease. More broadly, this PhD thesis will contribute to the development of innovative human models for studying neuroinflammation and to the identification of new strategies to modulate microglia–neuronal network interactions in neurodegenerative diseases.
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Début de la thèse : 01/10/

Funding category

Public funding alone (i.e. government, region, European, international organization research grant)

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